Jullie vragen

HSCT congres Moskou, 22-23 november 2019

Zoals ik eerder schreef is er op 22 en 23 november een internationaal congres in Moskou. Ik zal hier bij aanwezig zijn en kijk er naar uit om vele ‘grootheden’ op HSCT voor MS gebied live te ontmoeten.

Via Facebook en Twitter heb ik jullie gevraagd om mij vragen door te geven die bij jullie leven en die ik samen met Ellen Kramer kan behandelen. Vragen waar we geen antwoord op hebben, of die tot interessante discussies kunnen leiden, zullen we voorleggen aan de aanwezige experts.

Tot nu toe heb ik onderstaande vragen verzameld. Mochten jullie nog extra vragen hebben, laat het me weten door een bericht achter te laten bij “leave a comment” hier onder, of reageer op mijn Facebook bericht.

Vragen

1. De EBMT ontraadt het gebruik van HSCT voor mensen met MS die geen “actieve” ziekte hebben⁵. Toch behandelen ze in o.a. in Moskou veel SPMS & PPMS patiënten die niet voldoen aan deze voorwaarde. Ook voor deze groep patiënten worden voor een overgroot deel positieve resultaten gerapporteerd, hoe kan dat, en waarom wordt het dan door de meeste experts niet aanbevolen?
2. Hoe meet je het succes / de effectiviteit van een HSCT-behandeling bij MS-patiënten die geen MRI-activiteit of klinische terugvallen (relapses) hebben? Bij onbehandelde patiënten vordert EDSS erg langzaam bij hogere scores (EDSS>5). Zelfs als er een goed afgestemde controlegroep van progressieve MS-patiënten zou zijn, zou het vinden van een statistisch significant verschil tussen een onbehandelde en behandelde groep moeilijk zijn en waarschijnlijk vele jaren follow-up vereisen.
   Wanneer behandelcentra succes melden, hoe wordt dit gemeten, met name voor progressieve MS-patiënten zonder klinische terugvallen of actieve MS-ontsteking die zichtbaar zijn op de MRI?
3. Kan een HSCT behandeling MS/neurodegenaratie erger maken? Er zijn enkele onderzoeken geweest die het hebben over ‘chemotherapy caused acute neurotoxicity‘.
4. Zowel in Rusland als in Mexico wordt er geen ATG gebruikt in hun behandelschema. De rest van de centra doet dit wel, en de EBMT beveelt dit ook aan⁶. Wat is de motivatie voor deze keuze en is er een mogelijke impact op de lange-termijn-effectiviteit van de behandeling?
5. Is er een reden om voorkeur te hebben voor het BEAM protocol? Een aantal Europese centra houden hier aan vast, terwijl in nieuwe studies altijd een cyclofosfamide + ATG behandeling wordt gegeven. Sommigen hebben het idee dat het effectiever is bij progressieve MS om zwaardere chemotherapie te gebruiken.
6. In het behandelschema dat gebruikt wordt in Mexico worden de vier dagen waarop het chemomiddel cyclofosfamide gegeven gesplitst door een periode van een week. Heeft dit een nadelig gevolg voor de effectiviteit van de behandeling? Waarom wordt dit behandelschema alleen toegepast in Clínica Ruiz?
7. Waarom worden er vanuit het A. A. Maximov centrum, die inmiddels al meer dan 1000 patiënten heeft behandeld, geen artikelen gepubliceerd in gerenommeerde wetenschappelijke tijdschriften? Dit Russische centrum heeft een ter wereld de meeste mensen met MS behandeld met HSCT, het delen van hun kennis zou veel mensen kunnen helpen.
8. Hoe omgegaan wordt met vaccinaties na HSCT varieert behoorlijk tussen centra. In het algemeen worden alleen vaccinaties met levende verzwakte virussen beschouwd als een hoger risico op het induceren van een recidief van MS. Echter sommige centra ontraden het gebruik van vaccins volledig, sommigen vinden het onnodig, en anderen hanteren wel een vaccinatie-schema. Hoe wordt hier over gedacht? Zijn vaccinaties nodig of juist slecht?
9. Wanneer er na HSCT verdere ziekte progressie is in de vorm van een relapse, wat wordt er dan aangeraden om te doen?
10. Is er meer bekend over resultaten op de lange termijn, dan wat gerapporteerd is in de volgende artikelen⁷⁸.
11. Als de kansen op succes werkelijk zo hoog zijn als die worden gerapporteerd door Dr. Fedorenko, waarom wordt deze methode dan niet wereldwijd gebruikt voor alle mensen met MS?

De meesten van jullie weten dat ik tegenwoordig in Manila woon, dat betekent dat het voor mij een lange en ook kostbare reis wordt. Een grove schatting van de kosten komt neer op ongeveer €1500,-.
Inmiddels hebben een aantal van jullie gedoneerd voor deze reis (hartstikke bedankt). Helaas is er nog een lange weg te gaan om de beraamde kosten van de trip op te halen.

Zoals ik eerder al schreef vind ik dit congres heel belangrijk voor het werk dat ik doe voor Stichting MS in beeld. Omdat ik dit congres heel belangrijk vind ga ik hier heen, ook al kost het me persoonlijk veel geld. 

Mochten mensen deze trip willen sponsoren, dan zou ik daar heel erg dankbaar voor zijn.

Doneren aan de stichting kan via de ‘doneer’-pagina. Mocht je een suggestie hebben over waar ik eventuele donateurs kan vinden, of wil je om een andere reden contact opnemen met me dan kan dat door te mailen met bram@msinbeeld.nl.

1. EBMT: "aHSCT kan mogelijk een rol spelen bij de behandeling van de progressieve vormen van MS. Echter op basis van de wetenschappelijke inzichten raden de auteurs aHSCT alleen aan wanneer een patiënt in het afgelopen jaar ontstekingen heeft gehad in het centrale zenuwstelsel. Het heeft de voorkeur de behandeling aan te bieden als onderdeel van een klinische studie."
2. EBMT: "Vanwege gebrek aan gegevens over de effectiviteit van andere behandelschema’s raden de auteurs het gebruik aan van het door EBMT aanbevolen behandelschema met cyclofosfamide 200 mg/kg + ATG of BEAM + ATG."
3. Long-term Outcomes After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Multiple Sclerosis
4. Long-term follow-up more than 10 years after HSCT: a monocentric experience
5. EBMT: “aHSCT kan mogelijk een rol spelen bij de behandeling van de progressieve vormen van MS. Echter op basis van de wetenschappelijke inzichten raden de auteurs aHSCT alleen aan wanneer een patiënt in het afgelopen jaar ontstekingen heeft gehad in het centrale zenuwstelsel. Het heeft de voorkeur de behandeling aan te bieden als onderdeel van een klinische studie.”
6. EBMT: “Vanwege gebrek aan gegevens over de effectiviteit van andere behandelschema’s raden de auteurs het gebruik aan van het door EBMT aanbevolen behandelschema met cyclofosfamide 200 mg/kg + ATG of BEAM + ATG.”
7. Long-term Outcomes After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Multiple Sclerosis
8. Long-term follow-up more than 10 years after HSCT: a monocentric experience